박인숙 국회의원(바른정당·송파갑)은 식품의약품안전처장 승인을 받은 경우 임상시험 중 1상 시험에만 통과한 의약품일지라도 해당 의약품 등을 희귀질환 및 치료시기를 놓치면 치료 효과를 기대하기 어려운 질환자에게 우선 사용할 수 있도록 하는 ‘약사법 일부개정법률안’을 대표 발의했다.
현행 법에 임상시험을 위해 제조되거나 제조돼 수입된 의약품은 임상시험이 아닌 다른 용도에는 사용할 수 없도록 하고 있다.
다만, 말기 암이나 후천성 면역결핍증 등 생명을 위협하는 중대한 질환을 가진 환자를 치료하는 경우, 생명이 위급하거나 대체 치료수단이 없는 등의 응급환자를 치료하는 경우, 해당 의약품 등을 연구 또는 분석 목적으로 사용하는 경우에만 식약처장의 승인하에 해당 의약품등을 임상시험이 아닌 다른 용도에 사용할 수 있다.
희귀질환 환자들을 치료할 수 있는 줄기세포치료제 등의 의약품은 정식 의약품 허가를 받아 환자에게 사용되어지기까지 통상 10~15년의 기간이 소요된다.
또한 개발 단계에서 어느 정도 안전성과 유효성이 확보된 경우임에도 불구 현행 허가제도에 필요한 자료를 모두 준비하기에 환자 수가 부족하거나, 허가 절차를 완료하기까지 드는 비용에 비해 허가 후에 희귀난치 질환에 대한 치료제라는 특성상 시장성이 불확실하다는 이유로 인해 실제로 허가 절차를 완료하지 못하고 개발이 좌절되는 경우도 많다.
이런 상황으로 인해 생명을 위협하거나 대체 치료수단이 없는 희귀질환 환자들을 치료할 수 있는 기회 자체가 차단되기 때문에, 적어도 응급상황 또는 희귀난치 질환자들에게는 허가 전일지라도 줄기세포 치료제를 치료목적으로 사용할 수 있는 길을 확대해 달라는 사회적 요구가 점점 높아지고 있다.
이와 관련, 박인숙 의원은 유전성·선천성 희귀질환 환자의 경우에도 식약처장의 승인 하에 임상시험중 1상 시험만 통과한 의약품일지라도 치료에 사용할 수 있도록 개정안을 발의했다.
박인숙 의원은 “치료수단이 없는 희귀난치 질환자의 경우 임상 1차시험에만 통과해서 안전성과 유효성이 공식적으로 완전히 입증되지 못한 의약품일지라도 치료를 위해 우선 사용할 수 있는 길을 열어주는 한편, 희귀질환 및 치료시기를 놓치면 치료 효과를 기대하기 어려운 질환 등 최소한의 범위에서 허용될 필요가 있다”고 밝혔다.
